Una nueva estrategia de edición genética ha conseguido modificar células madre de la sangre dentro del organismo para hacerlas más resistentes al VIH. El método, probado en células humanas y en ratones, utiliza una única inyección para modificar el gen CCR5, una proteína de la célula que el virus utiliza para entrar en algunas células del sistema inmunitario. La estrategia busca reproducir la protección natural asociada a la mutación CCR5-delta32. Los resultados se publicaron en Molecular Therapy.
Gran parte del interés por el correceptor CCR5 procede de algunos casos excepcionales en que se logró una remisión prolongada del VIH después de recibir un trasplante de células madre para tratar enfermedades de la sangre (véase La Noticia del Día 18/09/2026). En varios de estos casos, los donantes presentaban dos copias de la mencionada mutación CCR5-delta32.
Esta alteración impide que la proteína CCR5 llegue a la superficie de las células humanas. Como muchas variantes del VIH necesitan esta proteína para entrar en las células, su ausencia dificulta la infección.
Sin embargo, los trasplantes de células madre comportan riesgos importantes y solo están indicados en situaciones muy concretas. Además, encontrar un donante compatible con la mutación CCR5-delta32 es especialmente difícil. Por ello, conseguir este efecto protector mediante edición genética, sin necesidad de un trasplante, es una de las líneas de investigación para lograr una curación del VIH.
Editar las células madre directamente dentro del organismo
Una de las principales novedades del estudio es que la modificación genética se realiza directamente dentro del organismo. En lugar de extraer las células, modificarlas en el laboratorio y volver a administrarlas, los investigadores desarrollaron un sistema capaz de llegar a las células madre de la sangre mediante una única inyección intravenosa.
Este sistema transporta una herramienta de edición genética que permite realizar cambios concretos en el ADN de forma más segura que técnicas como CRISPR-Cas9. Esto podría reducir algunos de los riesgos asociados a modificaciones no deseadas del material genético.
Se probaron diferentes formas para inactivar el correceptor CCR5. Dos fueron especialmente eficaces: una impidió el inicio de la producción de la proteína y la otra provocó que dicha producción se interrumpiera antes de tiempo. En ambos casos, el objetivo fue que las células dejaran de producir una forma funcional de CCR5.
En cultivos de células madre humanas modificadas se observó una reducción de la infección por el VIH de entre el 70% y el 84%.
Posteriormente, la estrategia se probó en ratones después de la incorporación de células madre de sangre humana. Tras administrar el tratamiento por vía intravenosa, muchas de las células madre de la médula ósea presentaban la modificación buscada. La cantidad de CCR5 en las células de la sangre también se redujo aproximadamente a la mitad.
Al exponer los animales al VIH, los ratones tratados presentaron cargas virales hasta 12 veces menores que los animales no tratados. También tuvieron una mayor supervivencia.
Además, no se observaron cambios importantes en otras partes del material genético que pudieran indicar modificaciones no deseadas. Tampoco se apreciaron señales claras de toxicidad o efectos adversos relacionados con la intervención.
Una posible fábrica permanente de células resistentes al VIH
Modificar células madre sanguíneas podría ofrecer una ventaja fundamental. Estas células madre son responsables de generar continuamente diferentes componentes del sistema inmunitario.
Por tanto, una modificación estable de CCR5 en estas células podría convertirlas en una fuente duradera de nuevas células resistentes al VIH y extender esa protección a diferentes tejidos donde persisten los reservorios virales.
La administración por vía intravenosa también podría simplificar mucho el procedimiento frente a las terapias que requieren extraer las células madre, modificarlas en el laboratorio y volver a introducirlas en el organismo.
Además, el sistema utilizado puede conservarse refrigerado y, en el futuro, podría llegar a conservarse en forma de polvo, lo que facilitaría su transporte.
Estas propiedades podrían ser especialmente relevantes si algún día la estrategia llega a convertirse en un tratamiento aplicable a gran escala y en países con recursos limitados.
Aún queda mucho por hacer
No obstante, los resultados todavía están lejos de demostrar una cura funcional en seres humanos. Será necesario aumentar la proporción de células correctamente modificadas sin incrementar la toxicidad y determinar cuánto tiempo persiste la protección.
También deberá comprobarse si la inactivación de CCR5 es suficiente para impedir que el VIH encuentre vías alternativas de entrada, usando un correceptor distinto al CCR5.
Por esto, ya se está trabajando para mejorar la seguridad y eficacia del tratamiento y aumentar la cantidad de células modificadas. Asimismo, se prevé combinar esta estrategia con otras intervenciones frente al VIH.
En cualquier caso, los resultados demuestran que es posible modificar el correceptor CCR5 directamente en las células madre de la sangre dentro del organismo. Si futuros estudios confirman su seguridad, eficacia y duración del efecto, esta estrategia podría contribuir al desarrollo de tratamientos capaces de hacer que parte del sistema inmunitario sea resistente al VIH y reducir la necesidad de tomar tratamiento antirretroviral durante toda la vida.
Fuente: POZ / Elaboración propia (gTt-VIH).
Referencia: Anderson AK, Georgakopoulou A, Kuhlmann AS, Wang H, Riker A, Karuppusamy KV, et al. In vitro and in vivo base editing of CCR5 in hematopoietic stem cells confers HIV-1 resistance. Molecular Therapy. 2026. doi:10.1016/j.ymthe.2026.03.018
Nota editorial
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El equipo editorial – 30/09/2026
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