Se da luz verde a la realización de un nuevo estudio preclínico en primates no humanos que evaluará el uso potencial del fármaco experimental leronlimab como terapia génica, administrado en una única inyección. Si todo sale como está previsto, podría evitar en un futuro que las personas con el VIH tengan que tomar tratamiento antirretroviral a diario durante el resto de sus vidas, poniendo fin a los posibles problemas de adherencia al tratamiento y mejorando sustancialmente su calidad de vida.
Un equipo de investigadores de la Universidad de la Salud y las Ciencias de Oregón (OHSU, EE UU), cuyo investigador principal también es asesor científico de la empresa biotecnológica que desarrolla el fármaco llamado leronlimab, realizará un estudio sobre una nueva vía de administración de este fármaco experimental en macacos rhesus.
La investigación contará con una financiación de 5 años basada en una subvención de hasta 5 millones de dólares, concedida recientemente por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas, que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud de EE UU (NIAID y NIH, respectivamente, en sus siglas en inglés).
Se financiará el desarrollo y estudio inicial de leronlimab como potencial terapia génica de inyección única para suprimir la replicación del VIH y eliminar la necesidad de una terapia antirretroviral de por vida. Si este enfoque funciona como se espera, podría proporcionar una cura funcional del VIH, lo que significa que podría suprimir el virus lo suficiente como para que los pacientes ya no necesitaran tomar medicación antirretroviral.
En un estudio anterior, el equipo de investigadores halló que leronlimab impedía por completo que los primates no humanos se infectaran por el virus de la inmunodeficiencia símica (VIS, análogo en monos del VIH). Ese resultado indicaba que leronlimab era prometedor como posible fármaco para la profilaxis preexposición (PrEP) frente al VIH.
Ahora, se pretende diseñar una forma de ofrecer leronlimab como terapia génica. El equipo de investigadores estudiará cómo contener la secuencia codificadora del fármaco experimental dentro de una forma del virus adeno-asociado creada en el laboratorio, un enfoque que los investigadores de la terapia génica denominan vector AAV. La terapia resultante se inyectaría en el interior del cuerpo, donde las células musculares producirían leronlimab a largo plazo.
El VIH utiliza el receptor CD4 para entrar en las células inmunitarias que infecta, pero para lograr su objetivo necesita utilizar un segundo receptor –conocido como correceptor– que puede ser el CCR5 (en el 70% de las personas con el VIH y en hasta el 90% de aquellas recién infectadas) o el CXCR4.
Leronlimab (antes PRO 140) es un anticuerpo monoclonal que bloquea el correceptor CCR5 de la superficie de la célula que el VIH necesita, junto con el receptor CD4, para introducirse en las células inmunitarias (véanse LaNoticia del Día 29/06/16 y 05/06/19). El fármaco tiene el potencial de ocupar todas las moléculas de CCR5 disponibles, pero esto requeriría un nuevo método de administración como terapia génica. Los vectores virales se han utilizado durante décadas para administrar antígenos de patógenos específicos.
Se diseñará un vector AAV sintético que permita la producción a largo plazo de leronlimab dentro del organismo. El objetivo es desarrollar una inyección única segura y eficaz que suprima la replicación del VIH y elimine la necesidad de una terapia antirretroviral de por vida.En la actualidad, los pacientes suelen tomar un comprimido diario de tratamiento antirretroviral. Eliminar esta carga de medicamento podría no solo mejorar la calidad de vida de los pacientes, sino eliminar los problemas de adherencia.
Los macacos rhesus del Centro Nacional de Investigación de Primates del OHSU (Oregón), que han estado expuestos al VIS, recibirán una única inyección de AAV que contiene leronlimab. Los investigadores realizarán un seguimiento de los primates no humanos durante años para evaluar la seguridad y la eficacia de este método.
Fuente: news.ohsu.edu / Elaboración propia (gTt-VIH).
Referencia: White F, Williamson C. One-time gene therapy injection could provide HIV treatment that may last a lifetime, news.ohsu.edu July 08, 2022.
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