Terapias génicas anti-VIH

Juanse Hernández
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La semana pasada VIRxSYS Corporation, una compañía privada de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades tales como el VIH/SIDA, anunció la finalización de las observaciones, que se fijaron en el protocolo incial, de un ensayo clínico de Fase I que evaluó la seguridad y la tolerabilidad de VRX496, una nueva terapia génica anti-VIH. Los datos del estudio se publicarán próximamente en una revista científica. 

Los cinco participantes del estudio de Fase I completaron un periodo de evaluación de seis meses. Tres de los pacientes alcanzaron también una evaluación de un año tras la dosificación. En todos los pacientes habían fracasado dos regímenes de terapia antirretroviral de gran actividad (TARGA) cuando aquéllos se inscribieron en el estudio. 

«Se trata de un hito importante en el desarrollo de una terapia que creemos que muestra un gran potencial como terapia anti-VIH de nueva generación», señala el Dr. Riku Rautsola de la compañía VIRxSYS. «Nos sentimos muy animados por lo que hemos observado en este ensayo de Fase I y estamos a punto de iniciar un ensayo de Fase II de busqueda de dosis y eficacia.» 

En este ensayo clínico de Fase I se utilizó un vector lentiviral obtenido del VIH del que se extrajeron los componente del virus que causan la enfermedad, convirtiéndolo en un vehículo genético eficaz de liberación. A continuación se equipó a este vector con un medicamento genético anti-VIH que consistió en un gran molécula antisentido dirigida contra el gen de la cubierta del VIH. A la suma del vector viral y la molécula antisentido se ha denominado VRX496. El fármaco genético antisentido bloquea la replicación del VIH en las células T CD4, que, de lo contrario serían destruidas por el virus VIH. Sin las células T CD4 el sistema inmunitario humano fracasa en su función y permite la aparición de SIDA en toda su extensión. 

La terapia génica de VIRxSYS modifica las propias células T CD4 del paciente con VRX496 para proporcionarle una cantidad de células CD4 protectoras que sea capaces de resistir al VIH y proteger la función normal del sistema inmunitario. El objetivo de esta terapia sería repoblar el sistema inmunitario de un paciente con células manipuladas genéticamente que puedan mantener la inmunidad tanto ante el VIH como ante otras infecciones. 

«El vector lentiviral de VIRxSYS es el vector genético clínico más eficaz que se dispone en la actualidad», afirma el Dr. Rautsola. «La eficiacia de la transferencia genética del vector lentiviral, en combinación con la liberación de una carga genética en lugar de una carga proteínica, nos permite vencer los principales obstáculos que han entorpecido los anteriores ensayos clínicos de terapias génicas.» 

No obstante, habrá que esperar los resultados de las próximas fases de los ensayos clínicos de VRX496 para conocer si la manipulación génetica de las células CD4 del propio paciente podría tener efectos adversos a largo plazo. Por otro lado, se espera que la futura publicación de los datos de este ensayo de Fase I arroje más luz sobre si esta tecnología de manipulación genética de células CD4 y su posterior reimplante se puede llevar a cabo fácilmente en cualquier contexto. 

Fuente : http://www.natap.org/ / Elaboración propia

Referencia: Comunicado de prensa de  VIRxSYS Corporation 02/05/05 (http://www.virxsys.com/)

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